Transplantacija matičnih stanica učinkovita u djece s artritisom

Transplantacija matičnih stanica pokazala je značajnu učinkovitost u liječenju teških oblika juvenilnog idiopatskog artritisa povezanog s plućnim bolestima kod djece.

Ključne informacije:

Transplantacija matičnih stanica pokazala je da može zaustaviti plućne bolesti povezane s refraktornim sistemskim juvenilnim idiopatskim artritisom (sJIA-LD) kod djece koja nisu reagirala na druge terapije.

Metodologija istraživanja

• Istraživanje je provedeno na 13 djece s refraktornim oblikom sJIA-LD koja su prošla alogenu transplantaciju hematopoetskih matičnih stanica (HSCT).
• Djeca, prosječne dobi od 9 godina, bila su liječena u devet bolnica u SAD-u i Europi između siječnja 2018. i listopada 2022., a praćenje je trajalo prosječno 16 mjeseci.
• Analizirani su sljedeći ishodi: komplikacije vezane uz transplantaciju, stanje pluća (ovisnost o kisiku, nalazi CT-a prsnog koša) te ukupni ishodi (potpuni ili djelomični odgovor na liječenje i smrtnost).

Rezultati

• Pet pacijenata razvilo je akutnu bolest presatka protiv primatelja (graft-versus-host disease, GVHD), ali nijedno dijete nije razvilo kroničnu bolest.
• Devet preživjelih pacijenata postiglo je potpuni odgovor – nisu pokazivali simptome sJIA, nisu trebali imunoterapiju niti dodatni kisik.
• Četiri pacijenta preminula su od komplikacija, uključujući citomegalovirusnu pneumoniju (2 slučaja), intrakranijalno krvarenje (1 slučaj) i progresiju sJIA-LD (1 slučaj).
• Kod šest pacijenata koji su napravili CT pluća nakon transplantacije:
  • Tri su pokazala poboljšano stanje pluća,
  • Dva su ostala stabilna,
  • Jedan pacijent je imao pogoršanje plućne bolesti koje je rezultiralo smrću.

Praktične implikacije

Istraživači preporučuju razmatranje alogene transplantacije matičnih stanica kod djece s refraktornim sJIA-LD.

„Rana dijagnoza plućnih bolesti povezanih sJIA-om može spriječiti dugotrajne i neučinkovite tretmane te omogućiti ciljane terapije (poput anti-IL-18 ili IFN-delta tretmana) koje djeluju kao privremeno rješenje prije transplantacije,“ istaknuo je autor pratećeg uvodnika.

Ograničenja studije

• Mali uzorak ograničava preciznije analize čimbenika koji utječu na preživljavanje i potpuni odgovor.
• Postoji varijabilnost u kliničkom praćenju pacijenata te relativno kratki vremenski okvir praćenja.

Zaključak

Ovo istraživanje donosi nadu djeci s refraktornim oblikom sJIA-LD, no potrebna su daljnja istraživanja kako bi se omogućila ranija dijagnoza i učinkovitije liječenje.

Stem Cell Transplant Effective for Children With Arthritis 

Dr. Vesna Harni powered by AI Chat GPT 4,0